壹定发官网医药宣布SLS009（壹定发官网医药产品代号GFH009）获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血� 。ˋML）患者 。GFH009为一款高选择性CDK9抑制剂，此项认定基于该产品中美多中心1期试验抵达的各项要害研究目的 。值得一提的是，2022年4月，壹定发官网医药与SELLAS生命科学集团告竣战略授权合作，后者作为独家合作伙伴获得GFH009在大中华区之外的全球开发和商业化权益 。
细胞周期依赖卵白激酶（CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族卵白，在细胞周期调理和转录历程中饰演主要角色，其中CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生涯率泛起负相关 。
GFH009为一款高选择性小分子CDK9抑制剂 。临床前实验数据显示，通过特异性抑制CDK9卵白，GFH009可降低下游原癌基因表达、抑制癌细胞的快速破碎和卵白合成 。并且在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，GFH009可抑制细胞要害信号通路、诱发细胞朽迈和癌细胞殒命，且对其他CDK亚型的选择性凌驾100倍 。体外、体内药效实验还批注GFH009可显著抑制多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物殒命率、显著延伸模子动物的存活时间 。
GFH009单药治疗复发/难治性血液肿瘤患者的1期试验起源显示了该产品优异的清静性/耐受性，在多例差别组织类型的血液肿瘤患者中视察到起劲疗效，未泛起超预期、难以评估的剂量限制性毒性事务 。试验数据起源证实了GFH009的抗肿瘤细胞活性，其中髓母细胞下降率最高达77.3%；97%的受试者外周血液样本视察到生物标记物MCL1、MYC表达显著降低至期望水平，且视察到多例患者泛起完全缓解和部分缓解，其中1例急性髓系白血病患者视察到完全缓解并一连凌驾8个月 。GFH009单药1期临床试验及临床前实验数据均入选2022年美国血液学会（ASH）年会壁报 。
据悉，壹定发官网医药已在中国开启GFH009单药治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的1b/2期临床研究 。SELLAS生命科学集团则在美国开启GFH009团结疗法治疗复发/难治性AML患者的2a期临床试验 。
壹定发官网医药首席医学官汪裕博士体现：“这是壹定发官网管线中首个获得FDA孤儿药资格的临床阶段产品，显示了FDA对GFH009治疗AML清静性和临床应用可能性的起源认可 。孤儿药资格认定将有力助推GFH009的后续临床开发和未来商业化历程 。我们也将基于未知足的临床需求和自身的一体化研发优势，探索更多市场和病患期待的立异疗法 。”
