壹定发官网医药宣布SLS009 (壹定发官网产品代号GFH009) 获得美国食物药品监视管理局 (FDA) 孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗急性髓系白血病 (AML) 患者 。GFH009为AML治疗领域首个获得FDA ODD认定的高选择性CDK9抑制剂，此项认定基于GFH009中美多中心I期试验抵达的各项要害研究目的 。
GFH009单药治疗复发/难治性血液肿瘤患者的I期试验，起源显示了GFH009相较于全球同类靶向疗法的优越清静性/耐受性，未泛起超预期、难以评估的剂量限制性毒性事务 。临床疗效方面，试验数据起源证实了GFH009的抗肿瘤细胞活性，其中髓母细胞下降率最高达77.3% ；97%的受试者外周血液样本视察到MCL1、MYC表达显著降低至期望水平，且视察到多例患者泛起完全缓解和部分缓解 。
壹定发官网医药医学官汪裕博士：“这是壹定发官网管线中首个获得FDA孤儿药资格的临床阶段产品，显示了FDA对GFH009治疗AML清静性和临床应用可能性的起源认可 。孤儿药资格认定将有力助推GFH009的后续临床开发和未来商业化历程 。我们也将基于未知足的临床需求和自身的一体化研发优势，探索更多市场和病患期待的立异疗法 。”
GFH009于2020年进入中美多中心临床试验 ；2022年，壹定发官网与SELLAS生命科学集团就GFH009开发告竣战略授权合作 。壹定发官网已在中国开启GFH009单药治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤Ib/II期临床研究，SELLAS则在美国开启GFH009、维奈克拉(venetoclax)、阿扎胞苷(azacitidine)团结疗法的IIa期试验治疗复发/难治性AML患者 。
美国《孤儿药法案》于上世纪80年月初实验，勉励企业针对有数病或患者人群相对较小的顺应症开发立异疗法 � ；竦肍DA ODD认定后，药物后续开发的政策支持包括研发资助、临床用度的税收抵减、NDA申请用度减免等，别的药物针对该顺应症获批上市后可获美国市场7年独吞权 。
关于CDK9和GFH009
细胞周期依赖卵白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族卵白，在细胞周期调理和转录历程中饰演主要角色 ；CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生涯率泛起负相关 。GFH009为强效、高选择性小分子CDK9抑制剂，其单药I期临床试验及临床前实验数据均入选2022 ASH壁报，单药临床试验则显示了GFH009的优异清静性，并在多例差别组织类型的血液肿瘤患者中视察到起劲疗效，其中1例急性髓系白血病患者视察到完全缓解并一连凌驾8个月 。
临床前实验数据显示，通过特异性抑制CDK9卵白，GFH009可降低下游原癌基因表达、抑制癌细胞的快速破碎和卵白合成 ；并在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，抑制细胞要害信号通路、诱发细胞朽迈和癌细胞殒命，且对其他CDK亚型的选择性凌驾100倍 。体外、体内药效实验还批注GFH009可显著抑制多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物殒命率、显著延伸模子动物的存活时间 。
